2021年7月1日，新修訂《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規范》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)新版GCP）實(shí)施滿(mǎn)一年。
新版GCP的實(shí)施，使藥物臨床試驗的各環(huán)節都發(fā)生了重大變化。
例如，倫理委員會(huì )更加關(guān)注受試者的保護；有的倫理委員會(huì )調整成員組成或增加相關(guān)專(zhuān)業(yè)顧問(wèn)，加大對臨床試驗方案的科學(xué)性和基本醫療的審查力度。
許多藥物臨床試驗機構，根據新版GCP第六條和第十八條第一項的規定，強化臨床醫師在醫學(xué)判斷和臨床決策中的責任，同時(shí)規范臨床研究協(xié)調員（CRC）的工作范疇；按照新版GCP第三十七條第二項的規定，對外送樣本檢測項目加強管理，保障受試者的基本醫療需求。更多的藥物臨床試驗機構抓緊修訂相應的管理制度和標準操作程序（SOP），如新版GCP第十二條第十一項和第二十六條，修訂了安全性事件處理和報告的SOP，重點(diǎn)關(guān)注可疑且非預期嚴重不良反應（SUSAR）；對于受試者的損害，新版GCP第三十九條相關(guān)內容也提醒研究者和申辦者“及時(shí)兌付給予受試者的補償或者賠償”；在試驗進(jìn)入總結階段，有些機構已開(kāi)始依據新版GCP第三十六條第七項的規定，要求申辦方在盲法試驗揭盲后，及時(shí)向研究者告知受試者用藥及其不良反應等情況。
不少申辦者也積極應對新版GCP帶來(lái)的挑戰，如結合新版GCP第三十、三十一、三十二、三十三條規定，建立或充實(shí)研究和管理團隊，對相關(guān)人員進(jìn)行專(zhuān)項培訓，更加注重申辦方的質(zhì)量管理責任；參照新版GCP第三十六條（第三、四、五、六項）的相關(guān)要求，及時(shí)更新或完善電子數據管理系統；在試驗方案的設計與實(shí)施方面也進(jìn)行了調整或完善，如遵照新版GCP第二十五條要求，當受試者為門(mén)診患者時(shí)，不再設立紙質(zhì)“研究病歷”，同時(shí)完善日記卡的設計，規范受試者報告結果（PRO）的表格填寫(xiě)等。
很多申辦者和機構辦公室加強了合作，對合同內容進(jìn)行補充、細化，如根據新版GCP第十二條第八項、第三十九、四十條要求，把受試者的損害賠償和補償事項、數額及兌付方式具體化；按照新版GCP第二十五條第五項規定，對受試者的離院信息進(jìn)行“去敏化”處理；同時(shí)提醒主要研究者（PI）應按照新版GCP第十條規定，如實(shí)填寫(xiě)“無(wú)利益沖突”申明。
多個(gè)省級監管部門(mén)根據新版GCP的宗旨和要求，重新培訓檢查員，調整檢查重點(diǎn)，并在檢查過(guò)程中，注重新版GCP的執行情況。
一年來(lái)，新版GCP得到絕大多數申辦者、研究者的擁護和遵守，把我國臨床研究，尤其是藥物臨床試驗的實(shí)施與管理推向了新的高度。但也應清醒地看到，新版GCP的全面貫徹是一項持久、艱辛的工作，還會(huì )遇到許多困難，甚至一些深層次的問(wèn)題。筆者在此列舉實(shí)踐中部分常見(jiàn)問(wèn)題，期待各方予以重視，進(jìn)一步推動(dòng)新版GCP的真正落實(shí)。
一是普及性有待進(jìn)一步加強。目前仍有部分臨床試驗的相關(guān)人員對新版GCP不熟悉，尤其是一些PI、機構主任和企業(yè)高管，并不熟悉新版GCP相關(guān)要求，而他們往往是保障項目質(zhì)量的關(guān)鍵人物。
二是落實(shí)不到位，只停留在培訓層面，未落實(shí)在行動(dòng)上。有些申辦者和臨床試驗機構沒(méi)有把新版GCP的精神和要求，體現在工作環(huán)節和具體問(wèn)題上，如把關(guān)項目立項、修訂SOP、強化受試者保護、提升質(zhì)量管理等，這些行業(yè)已開(kāi)展的行動(dòng)，在一些單位未見(jiàn)有實(shí)質(zhì)性動(dòng)作，或還處于觀(guān)望、等待之中。
三是基本醫療保障不力。新版GCP首次強調了基本醫療的重要性，但有個(gè)別項目設計違反診療規范，使受試者暴露在極大可能的無(wú)效治療中。如在一些尚處探索性的“新輔助治療”中，試驗組納入了大量例數的“可切除”腫瘤患者，這會(huì )使其延誤甚至喪失手術(shù)機會(huì )；又如尚無(wú)適應癥的“新藥”，即單藥一線(xiàn)用于已有規范治療的腫瘤干預性研究。
四是項目實(shí)施中有待完善。如有些研究者熱衷于接項目做PI，忽視受試者的基本醫療、不良事件的處理及損害理賠等；有些臨床醫師把自己應該負責的臨床操作、臨床判斷、臨床決策等工作，如入組評估、知情同意、病程記錄、不良事件因果關(guān)系判斷，甚至終點(diǎn)或結局的判斷，推給沒(méi)有相應資質(zhì)的臨床協(xié)調員（CRC）或任由申辦方左右，影響醫療質(zhì)量和安全，也導致試驗結果“偏倚”。
五是臨床監管有待進(jìn)一步加強。有觀(guān)點(diǎn)認為，新版GCP實(shí)施時(shí)間尚短，且有些試驗項目是在一年前立項的。筆者認為，對于新版GCP生效后開(kāi)展的項目，應全面按照新版GCP的要求進(jìn)行監管；至于受試者的權益、安全和基本醫療等，則不論項目新舊，凡與新版GCP相抵觸，申辦者和研究者應修改試驗方案或SOP，監管部門(mén)應按照新版GCP的要求，及時(shí)、準確地實(shí)施監督檢查。